L’ importanza dei dati sull’esperienza dei pazienti nello sviluppo di nuovi farmaci e nel processo regolatorio

Lo scorso 21 Settembre 2022, alcuni rappresentanti di associazioni di pazienti, operatori sanitari e aziende farmaceutiche hanno partecipato al workshop organizzato dall’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) dal titolo “Multi-stakeholder workshop: Patient experience data in medicines
development and regulatory decision-making”.

Il workshop è stato organizzato dall’EMA con l’obbiettivo di ottenere una consenso comune tra le parti coinvolte sulla definizione di “dati dell’esperienza del paziente” (Patient Experience Data, PED), e come questi dati possano essere raccolti e utilizzati nel processo di sviluppo e approvazione di nuovi farmaci.

Durante il workshop, è stata sottolineata l’importanza dell’attiva partecipazione dei pazienti in tutte le fasi di sviluppo di nuovi farmaci, dalle prime fasi di ricerca, fino alla segnalazione di possibili reazioni averse dovute all’uso del farmaco. Il contributo dei pazienti, in quanto utilizzatori di medicinali, può fornire importanti informazioni utili allo sviluppo del farmaco, alla raccolta di dati rilevanti per il paziente stesso, e al perfezionamento del processo regolatorio che porta all’approvazione e immissione sul mercato dei nuovi trattamenti.

Inoltre, evidenziare ciò che conta di più per i pazienti contribuisce alle valutazioni degli organismi responsabili delle decisioni sul rimborso dei medicinali (Health Technology Assessment, o HTA), e garantisce che le terapie non solo ottengano l’approvazione normativa ma possano anche
raggiungere i pazienti che ne hanno bisogno.

Ad oggi, i dati sull’esperienza del paziente, incluse le sue preferenze sulle possibili terapie, non vengono adeguatamente raccolti e raramente sono inclusi nelle domande di autorizzazione all’immissione in commercio di nuovi farmaci (marketing authorisation application) da parte delle
industrie farmaceutiche.

Per questi motivi, l’EMA ha dato inizio a una serie di attività con lo scopo di migliorare la raccolta e l’uso dei “patient experience data (PED)” affinché lo sviluppo di nuovi farmaci e il processo regolatorio della loro approvazione sia più incentrato sul paziente.

Questo primo workshop ha portato all’identificazione delle principali difficoltà che le parti coinvolte (pazienti, operatori sanitari e aziende farmaceutiche) incontrano in materia di PED e dei possibili interventi che possano aiutare a risolverle:
Necessità di un allineamento tra le diverse parti I rappresentanti delle aziende farmaceutiche hanno riportato i risultati di un questionario sulle ragioni
che portano a non includere i PED nelle domande di autorizzazione all’immissione in commercio dei nuovi farmaci. Secondo quanto emerso dal questionario una delle ragioni principali è la percezione che le autorità regolatorie non siano interessate a questi dati o non ne considerino il valore.
E’ quindi emersa la necessità di fornire un chiaro e forte messaggio che le autorità regolatorie considerano i PED come dati facenti parte delle richieste di autorizzazione al commercio dei medicinali.
Inoltre, si è sottolineato che un dialogo tra le parti e il coinvolgimento dei pazienti già dalle prime fasi di ricerca e sviluppo è essenziale per garantire la raccolta di adeguati PED.

Necessità di linee guida a livello regolatorio

Il workshop ha evidenziato la necessità di linee guida su quali criteri e requisiti minimi siano necessari affinché i PED possano contribuire al processo regolatorio di approvazione di un farmaco. Adeguate linee guida potranno garantire la sistematica inclusione di PED in tutte le richieste di autorizzazione all’immissione in commercio da parte delle aziende farmaceutiche.
L’EMA si è quindi impegnata nel preparare un documento riportante la sua consulenza sul miglior approccio per generare e raccogliere i PED.

Necessità di maggiore trasparenza sul processo decisionale

Dalla discussione tra le parti è emerso che i criteri per decidere se i dati PED possano essere considerati una valida evidenza per il processo decisionale non sono sempre chiari e accessibili.
L’ EMA ha riconosciuto che, al momento, vi è margine di miglioramento nel modo in cui i PED sono valutati e riportati nel rapporto di valutazione dei medicinali da parte della stessa EMA.
Per questi motivi l’ EMA e le autorità di regolamentazione dell’UE determineranno come meglio riflettere il modo in cui i PED vengono valutati e come contribuiscono all’accettazione o esclusione dell’immissione in commercio di un farmaco durante il processo decisionale.

Digitalizzazione dei dati sanitari generati dai pazienti
I partecipanti al workshop hanno sottolineato come la trasformazione digitale in corso offre enormi opportunità per la raccolta e l’analisi di PED. In particolare, gli strumenti sanitari mobili potrebbero consentire il monitoraggio in tempo reale e la partecipazione remota dei pazienti a studi
osservazionali o sperimentazioni cliniche.
A livello regolatorio, l’uso di nuovi strumenti di monitoraggio del paziente potrebbe richiedere l’uso di nuovi endpoints negli studi clinici. Questi nuovi endpoints dovranno di conseguenza essere convalidati e allo stesso tempo potrebbero creare ulteriori sfide nella raccolta dei dati.
Inoltre, con la crescente digitalizzazione, sarà necessario garantire un controllo e una sicurezza adeguati dei dati secondo la legislazione dell’UE. Questo creerebbe fiducia e consentirebbe ai pazienti di condividere i propri dati personali.

Necessità di risorse e competenze tecniche
Il workshop ha portato a consolidare la nozione di PED come una nuova disciplina scientifica che ha un enorme potenziale per lo sviluppo e la regolamentazione dei farmaci. Tuttavia, i progressi in quest’area richiederanno risorse adeguate (umane e finanziarie) e competenze
tecniche, sia per le autorità regolatorie come l’EMA, che per le industrie e i pazienti. Come parte del piano strategico atto a far progredire l’implementazione dei PED, l’EMA valuterà diverse opzioni per aumentare la risorse e fornire una formazione adeguata alle diverse parti
coinvolte.

 

Conclusioni

Le sfide e difficoltà sulla implementazione dei PED rimangono e dovranno essere affrontate anche in futuro. Alcune metodologie di raccolta di PED non sono adatte ai pazienti e quelle che sono più facili per i pazienti potrebbero non essere sempre ottimali. Inoltre, in futuro sarà molto importante
esaminare l’interpretabilità dei dati, la loro variabilità e l’applicabilità dei risultati.

In conclusione, i rappresentanti delle diverse parti hanno espresso un comune consenso nell’importanza di incoraggiare la collaborazione e il dialogo tra le parti coinvolte, e nel garantire il coinvolgimento dei pazienti già dalle prime fasi di sviluppo dei nuovi farmaci.
L’ EMA da parte sua si è impegnata a facilitare la discussione tra le parti interessate in materia di implementazione dei PED nello sviluppo di nuovi farmaci e nel processo regolatorio. Inoltre, l’EMA faciliterà la discussione tra le autorità regolatorie dei diversi stati membri dell’UE e continuerà a
monitorare il progresso della raccolta e uso dei dati sull’esperienza del paziente.

Clicca QUI, per consultare Il programma, la registrazione video e le presentazioni dei relatori del workshop sono disponibili sul
sito dell’ EMA